Preguntas frecuentes
Registro de pacientes con tumores desmoides de DTRF
Agradecemos su interés en el registro de pacientes de DTRF. A continuación encontrará algunas preguntas frecuentes. Si tiene preguntas adicionales que no se encuentren en la lista, haga clic aquí para comunicarse con nosotros.
1. ¿Cuál es el objetivo del registro de pacientes de Desmoid Tumor Research Foundation (DTRF)?
El objetivo del registro de pacientes de DTRF es reunir a la comunidad de tumores desmoides y obtener datos. Algunos de los objetivos del registro de pacientes de DTRF son los siguientes:
- Describir a las personas que tienen tumores desmoides y comprender mejor los estadios de la enfermedad y las diferentes maneras en que esta afecta a las personas. Para ello, preguntaremos sobre el diagnóstico, el tratamiento, los antecedentes médicos, el contexto social y económico y los resultados del tratamiento.
- Comprender la manera en que los tumores desmoides cambian a lo largo de la vida de una persona y obtener información sobre los patrones y las variantes de la práctica clínica durante el tratamiento.
- Ayudar a desarrollar mejores prácticas, pautas de manejo y recomendaciones para que los médicos sepan cómo brindar la mejor atención a fin de mejorar la calidad de vida y los resultados de las personas con tumores desmoides.
- Identificar a las personas con tumores desmoides que podrían estar dispuestas a participar en otros estudios de investigación o ensayos clínicos. Podrá elegir si quiere recibir información sobre estos otros estudios.
2. ¿Qué es un registro de pacientes?
Un registro de pacientes es un conjunto de información estandarizada sobre un grupo de pacientes que comparten una afección. La información puede usarse con diversos fines, como realizar estudios de evolución natural y respaldar el reclutamiento en ensayos clínicos específicos de la enfermedad.
El registro de pacientes de DTRF es un recurso dinámico impulsado por los participantes para empoderar y unir a la comunidad de tumores desmoides a través del intercambio de conocimiento.
. ¿Qué es un estudio de evolución natural (Natural History Study, NHS)?
Un NHS es un estudio diseñado para llevar un registro de la evolución de una enfermedad con el paso del tiempo. Incluye a personas que tienen una enfermedad o afección médica específica. También puede incluir a personas que corren el riesgo de presentar la afección/enfermedad. En este tipo de investigación se identifica información demográfica, genética, ambiental y de otra índole que pudiera ser común en la enfermedad y sus desenlaces. En un NHS también se pueden mostrar las diferencias en los síntomas y los cambios con el paso del tiempo que se observan en diferentes personas con la misma enfermedad. A menudo, el objetivo de los NHS es encontrar similitudes desconocidas dentro de la población con la enfermedad. Cuentan con muchos posibles usos, como el desarrollo de mejores prácticas para la atención de los pacientes y el reclutamiento en ensayos clínicos. Los datos para los NHS se obtienen a menudo a través de registros de pacientes.
4. ¿Cómo se obtienen los datos?
Los datos se obtienen mediante una aplicación segura por internet (a la que se puede acceder desde una computadora, tableta o teléfono) desarrollada por National Organization for Rare Disorders, Inc. (NORD®) (obtenga más información sobre NORD en la pregunta 24). Los participantes del estudio responden preguntas agrupadas dentro de una serie de encuestas elaboradas según las normas del estudio y en colaboración con expertos especializados en la enfermedad. Si quiere participar, visite DTRF.iamrare.org. Una vez que se inscriba en el registro y acepte participar, se lo guiará para que complete encuestas sobre sus propias experiencias con la enfermedad. Estas encuestas y los datos sin identificación que se obtienen a través de ellas conforman lo que se conoce como el estudio de evolución natural (NHS). Una vez que complete una encuesta, podrá conocer las experiencias de otros participantes consultando los datos agrupados de la encuesta. El objetivo final es ayudar a comprender mejor las experiencias de los pacientes con tumores desmoides para que los investigadores puedan entender el proceso de la enfermedad y trabajar para crear mejores opciones de tratamiento.
5. ¿Qué tipos de datos se obtendrán en el NHS de DTRF?
Los datos que se obtendrán incluyen, entre otros, los siguientes:
- Datos sociodemográficos.
- Antecedentes médicos y diagnóstico.
- Tratamiento y avance de la enfermedad.
- Manejo de la atención.
- Calidad de vida.
6. ¿Qué es un patrocinador de un estudio de investigación?
Un patrocinador de un estudio de investigación es una persona, compañía, institución u organización que es responsable de elegir a investigadores con la formación y la experiencia adecuadas para llevar a cabo el estudio. También es responsable del inicio y la administración de un estudio de investigación. Asimismo, el patrocinador se encarga de los costos asociados con la realización de un estudio de registro. Garantiza que el estudio se realice de manera ética y acreditada y cumple con las normativas en la medida en que se apliquen al estudio. El patrocinador de este registro es Desmoid Tumor Research Foundation.
¿Qué es DTRF?
DTRF es una organización sin fines de lucro que no se detendrá ante nada para encontrar más tratamientos y, en última instancia, una cura para todos y cada uno de los pacientes que tienen un tumor desmoide. Somos la fundación líder a nivel mundial dedicada a la investigación, la defensa, la concientización y el apoyo en relación con los tumores desmoides. Facilitamos y financiamos investigaciones fundamentales sobre los tumores desmoides.
. ¿Qué es un investigador principal?
El investigador principal (principal investigator, PI) es la persona que tiene la responsabilidad primordial respecto del diseño y la realización del proyecto o estudio de investigación. El PI es responsable de supervisar todos los aspectos asociados con la realización del registro, el estudio, su personal y las investigaciones que se hagan con los datos que este contiene.
9. ¿Quién es un participante del estudio?
Un participante del estudio es la persona sobre la que se ingresa información en el registro. En el caso de una persona independiente mayor de edad, esta persona dará su consentimiento e ingresará información sobre ella misma. Si una persona es menor de edad o es un adulto que requiere que alguien actúe en su nombre, una persona (cuidador/LAR, consulte abajo) que tenga la responsabilidad legal de su atención médica dará el consentimiento e ingresará información sobre el participante del estudio.
10. ¿Qué es un representante legalmente autorizado (Legally Authorized Representative, LAR)?
Un LAR es una persona autorizada según las leyes vigentes para dar el consentimiento e ingresar datos en el registro en nombre de otra persona. El LAR puede ser el padre, la madre, uno de los abuelos, el cónyuge, un cuidador o un tutor, siempre que tenga la autoridad legal para otorgar el consentimiento en nombre de dicha persona. Un LAR se registrará en la plataforma IAMRARE con una cuenta de cuidador. Cuando un LAR actúa en nombre de un participante del estudio, se considera que es quien comunica la información en la investigación.
11. ¿Qué es un representante designado?
Un representante designado es un adulto mayor de edad que fue el cuidador de una persona que falleció a causa de un tumor desmoide. Puede tratarse del cónyuge, el padre, la madre, un hermano, un hijo, un pariente cercano, un amigo cercano, un tutor y/o la pareja de la persona fallecida. Esta persona debe haber estado familiarizada con la atención médica de quien falleció y haber participado en ella. Se permite que estas personas ingresen datos retrospectivos en su nombre.
12. ¿Qué es un formulario de consentimiento informado (FCI)?
Un FCI es un documento en el que se brinda información clave sobre el registro a los posibles participantes. Este documento ayuda a los posibles participantes a tomar una decisión voluntaria acerca de si van a participar o no. La información incluirá temas como los riesgos y los beneficios del proyecto de investigación, el uso de los datos y la privacidad de los participantes. Si eligen participar en el estudio, los participantes deben firmar el FCI de forma electrónica. De este modo, se indica que aceptan los términos según lo descrito antes de ingresar datos en el registro o de responder encuestas.
13.Después de dar su consentimiento, ¿puede un participante decidir dejar de participar en el estudio?
Los participantes pueden retirarse del estudio en cualquier momento. Sin embargo, los investigadores podrán seguir usando la información que hayan reunido antes de que el participante cambiara de opinión. La información que ya se haya compartido con RDCA-DAP u otros investigadores antes del retiro no se podrá recuperar ni eliminar.
14. ¿Qué es un comité de revisión institucional (Institutional Review Board, IRB)?
Un IRB es un comité designado formalmente por una institución o un investigador para revisar las investigaciones en las que participan personas, aprobar su inicio y realizar revisiones periódicas de ellas. El objetivo principal de dicha evaluación es garantizar la protección de los derechos y el bienestar de los participantes del estudio. También se conoce como comité de ética (Ethics Committee, EC) o comité de ética de las investigaciones (Research Ethics Board, REB) (en Canadá).
15. ¿Qué es un comité de asesoramiento del registro?
Un comité de asesoramiento del registro es un comité que puede incluir científicos, médicos y defensores de pacientes. Supervisa la realización del estudio. El comité brinda asesoramiento sobre la elaboración de encuestas y revisa los datos combinados del registro y el uso de este registro. Garantizará la evaluación apropiada de todas las solicitudes de investigación en relación con el uso de los datos del registro. También revisará las desviaciones del protocolo o de la confidencialidad y se asegurará de que esas desviaciones se comuniquen al IRB.
16. ¿Quién puede participar en el estudio?
Este estudio está abierto para cualquier persona que tenga un diagnóstico de tumor desmoide y para el representante designado o el representante legalmente autorizado de una persona con un tumor desmoide que también cumpla con los criterios de inclusión del estudio para participar.
17. ¿Hay algún costo por participar?
No hay ningún costo para el paciente por participar en este estudio.
18. ¿Hay algún pago por participar?
No se le pagará por la información que entregue.
19. ¿Cuánto tiempo durará este estudio?
Por lo general, un registro de la plataforma IAMRARE estará abierto por lo menos durante cinco años. Se les pedirá a los participantes que regresen al registro de manera periódica para actualizar su información.
20. ¿Se pueden obtener datos en todo el mundo?
El registro utiliza una plataforma en línea que permite que los participantes aporten datos desde cualquier lugar del mundo. Las personas de otros países que ingresen datos en el registro deben saber que las leyes de datos y privacidad de los EE. UU. son diferentes de las de otros países. En este registro con sede en los EE. UU. se protegerán los datos y la privacidad según los requisitos de dicho país.
21. ¿Dónde se guardan los datos?
NORD guarda datos del registro del patrocinador y de los participantes en servidores encriptados de NORD y/o en servidores encriptados de proveedores externos que operan en Canadá. Se realizan respaldos periódicos en intervalos aceptables desde el punto de vista comercial. Estos servidores cumplen con los estándares de la industria y con las normativas internacionales y de los Estados Unidos, incluido el GDPR.
22. ¿Los datos están seguros?
El registro sigue pautas gubernamentales estrictas para garantizar que se proteja la información de los pacientes. La plataforma se brinda mediante HTTPS, lo que significa que los datos se encriptan cuando se envían del navegador del usuario a los servidores de NORD. Los datos también se mantienen encriptados en la base de datos de NORD. Asimismo, las comunicaciones entre el servidor de la aplicación de la plataforma del registro y la base de datos están encriptadas. Como sucede con cualquier información que proporciona de manera electrónica, existe la posibilidad rara de que su privacidad pudiera estar en riesgo. Sin embargo, el registro y las medidas de seguridad reducen al mínimo las probabilidades de que esto ocurra.
23. ¿Quién es propietario de los datos?
Los datos del estudio pertenecen al patrocinador del estudio, DTRF. El PI del NHS de DTRF y sus colegas, en colaboración con el comité del estudio y el IRB, deciden cómo y con quién compartir los datos. El personal de NORD tendrá acceso a los datos para las actividades relacionadas con el soporte y el mantenimiento de la plataforma y obtendrá estadísticas de la participación de toda la plataforma. Los detalles se describirán en el consentimiento informado.
24. ¿Quién tendrá acceso a la información protegida sobre la salud (Protected Health Information, PHI)?
Todos los datos, incluidos aquellos que contienen PHI, se guardarán en un servidor seguro protegido con contraseña. El acceso a la PHI estará limitado a:
- Los integrantes aprobados del equipo de la investigación de DTRF que cuenten con capacitación y certificación vigente en medidas de protección de la HIPAA.
- El personal de NORD, en los casos en que se necesite soporte técnico y con el permiso del personal del registro.
- Con la aceptación del patrocinador, NORD puede realizar investigaciones de enfermedades cruzadas aprobadas por el IRB con los datos del estudio.
En todos los casos, se protegerá su privacidad. DTRF evaluará todas las solicitudes de datos de los investigadores. Los investigadores sólo recibirán los datos mínimos necesarios para cumplir con los objetivos de su estudio de investigación.
25. ¿Cuáles son las consideraciones del GDPR?
En el caso de las personas que viven fuera de los Estados Unidos y eligen compartir la información sobre sí mismas, se ofrecen las mismas medidas de protección de la privacidad y la confidencialidad que en los Estados Unidos. Los residentes de la Unión Europea y Suiza tienen derechos adicionales específicos relacionados con la información personal. Esta información se brinda en el documento de consentimiento informado. Si una persona firma este documento, reconoce que está entregando información que de otro modo sería privada. Las leyes de privacidad del país de una persona pueden tener medidas de protección diferentes que las que se brindan en los Estados Unidos.
Los participantes del registro que sean residentes de la Unión Europea y Suiza tienen derecho a lo siguiente:
- Solicitar el acceso a los datos personales y rectificarlos o eliminarlos.
- Recibir los datos personales en un formato portátil y de fácil acceso.
- Restringir o retirar el permiso para el procesamiento de la información personal.
- Presentar una queja ante una autoridad supervisora apropiada.
26. ¿Cómo se mantiene el registro?
NORD, que aloja el registro en su aplicación web, mantiene el registro. NORD brinda soporte técnico continuo del sistema. DTRF se encarga de la gestión diaria de su registro de pacientes.
27. ¿Qué es NORD (National Organization for Rare Disorders, Inc.)?
NORD, una organización independiente sin fines de lucro, encabeza la lucha para mejorar la vida de los pacientes con enfermedades raras y sus familias. Para ello, respaldamos a la comunidad de enfermedades raras, sus integrantes y sus organizaciones. Trabajamos en conjunto para acelerar la investigación, crear conciencia, proporcionar información valiosa e impulsar políticas públicas que beneficien a los aproximadamente 25 a 30 millones de estadounidenses afectados por enfermedades raras. Obtenga más información sobre NORD en https://rarediseases.org/.